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推出Emflaza,售价89,000美元的肌肉萎缩症药物,在公众抗议中被“暂停”

这篇在凯撒健康新闻。

周一出人意料的是,Marathon Pharmaceuticals告诉患者倡导者,由于患者和倡导团体对价格的担忧,它将“暂停”其药物Emflaza的推出。 该制药商上周宣布其新批准的药物每年价格为89,000美元,但患者和立法者立即大声疾呼。

“你正在做的是抢劫我的保险公司,”来自新泽西州的母亲达娜爱德华兹说,他12岁时已经服用了deflazacort,这是该药的通用版本,因为他已经五岁了。

新批准的Emflaza治疗Duchenne肌营养不良症,这是一种罕见的破坏性神经肌肉疾病。 患者一年从海外进口仿制药,每年约1,200美元。

在华盛顿哥伦比亚特区的父母,患者和倡导者会议上发表的一份声明,以及马拉松首席执行官杰弗里·阿罗宁(Jeffrey Aronin)的一份声明说:“我们一直将Emflaza商业化的目标是让那些在FDA之前更广泛的患者可以使用它。批准无法获得治疗...我们正在停止我们的发射,这尚未发生。 我们还没有出售任何新产品,并会暂停这一过程。“

父亲项目肌肉萎缩症的总裁兼创始人Pat Furlong在星期一早上的会议上发起了赞助,他在五月花酒店的会议室里向一群愤怒的人群宣读了这一声明。

该公司将继续为患者提供扩展的访问计划,Furlong阅读,允许约800名患者从该公司接收药物。 更多人可以免费加入该计划,患者可以继续从加拿大或“无论他们在哪里获得药物”进口药物,声明说。 弗隆告诉听众,患者的抱怨有助于促使马拉松的行动:“自从上周获得批准后,他们就听到了我们所有人的意见,”他说。

周一晚些时候,马拉松向Duchenne社区发布了一份声明和公开信,详细阐述了患者获取的目标,并承诺“价格不应成为障碍”。

声明说:“简单地说,我们希望患者每次处方支付的标准自付额通常为20美元或更低。”

该公司还从国会山听到。 星期一早上,I-Vt。的参议员Bernie Sanders和D-Md。的众议员Elijah Cummings 询问有关Duchenne患者常规使用的药物价格为89,000美元的答案 。

“我们相信马拉松正在滥用我们国家的”孤儿药“计划,该计划授予公司七年的市场独家经营权,以鼓励研究罕见疾病的新疗法 - 而不是为像Marathon这样的公司提供有利可图的市场独家权利。几十年来,“桑德斯和卡明斯写道。

孤儿药是针对患有罕见疾病的人的药物,其通常具有非常高的价格标签。 Emflaza上周四被批准治疗Duchenne病。 该药是一种类固醇,可以治疗杜兴氏症患者的症状; 它不能治愈潜在的疾病。 今年1月, 凯撒健康新闻 , 发现,旨在帮助绝望患者的孤儿药计划正受到制药商的操纵。 调查发现,虽然这些公司没有违法,但他们正在使用“孤儿药法”来获得有利可图的激励措施并获得对稀有疾病市场的垄断控制权。

共和党众议员,资助FDA的拨款小组委员会主席罗伯特·阿德霍尔特说,deflazacort价格增加6000%“让我怀疑,如果公司找到了办法,目前的FDA如何批准孤儿药物的弊大于利游戏系统。“

除了孤儿状态,FDA还向Marathon提供了一份罕见的儿科疾病优先审查凭证,该公司可以向另一家可以用它来加速自己药物批准的制药商 。

在周一的会议上,马拉松高管向一个挤满的房间展示了幻灯片,详细介绍了不同的患者经济援助计划以及药物的预期可用性。 预计Emflaza将于3月中旬上市,Marathon销售和营销副总裁Eric Messner表示。

Messner解释说,在退税和折扣之后,这种药物将花费50,000到54,000美元。 他强调马拉松并没有指望患者支付这个价格。 “我们希望患者体验到低或零的自掏腰包。 我知道有很多关于此的讨论。 我们是怎么得到这个价格的?“梅斯纳说。 一名观众打断梅斯纳尔询问该公司是否曾与患者及家属谈过价格问题。

他保证他们确实这样做,并表示将与患者团体进行持续的对话。 新泽西州母亲爱德华兹表示,她希望唐纳德特朗普总统能够履行他的誓言,以降低高药价。

LHN 部分支持KHN对处方药开发,成本和定价的报道。